这款AAV递送miRNA的疗法

肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）是一种以运动神经元进行性退化为特征的致命神经退行性疾病，其病理核心在于TAR DNA结合蛋白43（TDP-43）的细胞质异常聚集。 全球97%的ALS病例呈现TD...

乙肝治疗新曙光！广生堂“First-in-Class”新药开启III期临床冲刺

在全球乙肝治疗药物研发赛道上，竞争一直异常激烈，但始终缺乏一款具有全新作用机制的突破性药物。近日，广生堂传来振奋人心的消息，其核心产品奈瑞可韦（GST-HG141）Ⅲ期临床获...

CD117单抗终有用武之地，慢性荨麻疹效果奇佳，100%的临床缓解率，92%的完全缓解率！Jasper厥功至伟！

▎ 追溯 CD117，又名KIT，我关注这个靶点已久，可以追溯到五年前。Jasper 当年对这个靶点主要做清除 干细SPOTLIGHT 研究是一项 1b/2a 期开放标签临床试验，旨在评估单剂量皮下注射briquil...

5款1类新药首次在中国获批临床！

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（6月2日~6月7日），有5 款1类创新药 首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。 这些产品涵盖了 抗体偶联药物（...

“一针管半年”，10多款这类高血压新药正在临床推进！全球13亿患者迎曙光

编者按： 在高血压治疗研究领域，靶向血管紧张素原（AGT）的寡核苷酸疗法因潜在长效降压优势成为行业关注的焦点。在这类寡核苷酸疗法的开发过程中，能够实现肝脏递送的GalNAc偶联...